Il Terzo Report sulle ATMP

Il Terzo Report Italiano sulle ATMP, presentato da ATMP Forum, descrive quale sia stata l’evoluzione nella diffusione e nell’accesso delle terapie avanzate durante l’ultimo anno: la diffusione della pandemia di Covid-19 ha in parte distolto in parte l’attenzione dalle terapie avanzate, ma si è comunque continuato ad implementare l’utilizzo delle ATMP. ATMP Forum ha presentato delle proposte tese a superare le criticità che si sono manifestate nel processo di adozione delle terapie avanzate

La pandemia di Covid-19 ha sicuramente imposto all’industria farmaceutica di rivedere, almeno in parte, i propri piani di ricerca e sviluppo di nuovi farmaci e trattamenti, per dedicare parte delle risorse e degli sforzi allo sviluppo di soluzioni capaci di contrastare il Sars-Cov2. Questo non significa però che la ricerca farmaceutica non abbia continuato a dedicare tempo e risorse allo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche per altre patologie. Tale continuità nell’attività di ricerca ha riguardato principalmente le terapie avanzate, vale a dire quei trattamenti che possono rappresentare una concreta possibilità di guarigione per i pazienti affetti patologie molto gravi (come tumori, leucemie, linfomi e patologie rare) in mancanza di alternative terapeutiche disponibili.

Tali terapie sono conosciute con l’acronimo ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) e ad esse dal 2017 è dedicato il progetto ATMP Forum, il cui scopo è quello di favorire il confronto tra gli stakeholder coinvolti nei processi clinici, regolatori e decisionali riguardanti le terapie avanzate. Durante la manifestazione di quest’anno, che ha avuto luogo in modalità live streaming il 29 ottobre 2020, è stato presentato il Terzo Report Italiano sulle ATMP, uno studio che illustra i fatti principali avvenuti in Europa e in Italia nel mondo delle ATMP nei dodici mesi compresi fra i mesi novembre 2019 e ottobre 2020.

La versione 2020 del Rapporto si concentra in particolare sull’utilizzo delle delle prime CAR-T in Italia, e su tutte le implicazioni organizzative che tale impiego genera a livello regionale. Inoltre, nel report sono state portate all’attenzione del pubblico alcune proposte tese a far sì che le terapie avanzate possano diventare un fattore di innovazione per il nostro sistema paese.

Definizione di ATMP

Ma cosa sono le ATMP? Secondo la definizione pubblicata sul sito di AIFA, si tratta di medicinali biologici che vengono classificati in quattro gruppi principali:

Medicinali di terapia genica, che permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica;
Medicinali di terapia cellulare somatica, che contengono o consistono di cellule o tessuti che sono stati manipolati in modo rilevante, tanto da modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo;
Medicinali di ingegneria tessutale, che contengono cellule o tessuti sottoposti ad una rilevante manipolazione o non destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo;
Medicinali per terapie avanzate combinate, che contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.

Come facilmente intuibile, le caratteristiche delle ATMP possono comportare delle difficoltà nella loro gestione, soprattutto per quanto riguarda l’accesso alle cure e il rimborso delle stesse da parte dei payers. Come già descritto nel post “Le CAR-T e la sostenibilità dei sistemi sanitari”, fino ad oggi in Italia sono due le terapie avanzate autorizzate all’immissione al commercio e al rimborso con il metodo payment by result. Queste novità hanno reso necessaria non solo una riorganizzazione dei centri prescrittori e l’individuazione di nuovi strumenti per una loro corretta gestione, ma anche l’implementazione di un programma con la pianificazione delle risorse necessarie, in particolare del personale appositamente formato, per una corretta gestione di questo genere di terapie.

La survey sulle ATMP

Nel Terzo Report ATMP sono riportati i risultati di una survey condotta nelle nove principali Regioni italiane (Piemonte, Lombardia, Veneto, Emilia-Romagna, Toscana, Lazio, Campania, Puglia, Sicilia) avente come scopo la valutazione dell’impatto delle ATMP sull’organizzazione regionale. A tale indagine hanno risposto solamente sei regioni (Veneto, Puglia e Sicilia hanno declinato la proposta), le quali hanno fornito la loro posizione in relazione ai modelli regionali messi in atto per garantire l’accessibilità delle ATMP (in particolare le CAR-T), all’influenza che la pandemia di Covid-19 ha esercitato sull’arruolamento e sulla gestione dei pazienti candidato alle CAR-T, e alla eventuale esistenza di piani specifici per la gestione delle terapie avanzate prossime ad essere immesse sul mercato.

Dalle risposte fornite si è appreso che il modello maggiormente adottato è stato quello che prevede l’introduzione di centri indipendenti, in quanto cinque delle sei Regioni (Piemonte, Lombardia, Toscana, Lazio e Campania) hanno adottato tale soluzione, anche se con rilevanti differenze fra Regione e Regione (mentre la sola Emilia-Romagna ha adottato un modello Hub & Spoke). Fra le problematiche relative alla qualificazione dei centri emerse dalla survey, le più citate sono state quelle relative all’adeguamento alle norme di quality assurance, alla disponibilità di infrastrutture adatte e alla creazione di un team multidisciplinare.

Differenti anche i modelli di gestione della mobilità dei pazienti extra-regionali: in alcuni casi il farmaco viene acquistato dal centro regionale per poi chiederne il rimborso alla ASL di provenienza del paziente; in altri il farmaco viene acquistato dalla Regione di provenienza del paziente; in altri ancora si ricorre alla definizione di accordi ad hoc con le Regioni di provenienza dei pazienti.

Inoltre, in questi mesi la Covid-19 ha avuto effetti rilevanti sulla continuità dei trattamenti presso le strutture sanitarie: da un’analisi specifica che ha visto il coinvolgimento di nove centri aziendali, è risultato che in due di essi i trattamenti sono stati sospesi durante l’emergenza, in quattro si sono registrati dei rallentamenti rispetto a quanto programmato, e in altri tre sono state svolte tutte le attività previste.

Nelle precedenti edizioni del Rapporto era stato implementato un modello di impatto di spesa delle ATMP, le cui conclusioni, molto prudenti, non hanno trovato riscontro a causa dello slittamento temporale nell’inizio dell’impiego dei trattamenti rispetto a quanto previsto inizialmente. Dopo aver aggiornato i dati del modello, si stima che dal prossimo anno al 2025 la spesa per ATMP passi da 106 milioni a 657 milioni nel caso si adotti un modello di rimborsabilità a prezzo pieno, e da 53 a 329 milioni di Euro in uno scenario contraddistinto dal metodo payment at result.

Le proposte di ATMP Forum

Infine, nel Rapporto sono riportate le proposte elaborate dall’ATMP Forum per rendere maggiormente accessibili le terapie avanzate, garantendo al tempo stesso la sostenibilità del SSN. In particolare, oltre ad invitare a far ricorso a tutti i finanziamenti disponibili a livello europeo per le ATMP, e a definire modelli di pagamento pluriennali più sostenibili per il SSN, si propone anche la predisposizione di un early dialogue tra aziende farmaceutiche e AIFA (prima che il dossier di P&R venga analizzato) e l’implementazione di sistemi di valutazione che siano in grado di comprendere anche i benefici di lungo periodo derivanti dall’impiego delle ATMP.

In ultimo, l’ATMP Forum ha proposto non solo di pianificare anticipatamente un modello, in accordo con le Regioni, capace di tenere in considerazione i cambiamenti organizzativi che tali terapie determinano all’interno delle strutture aziendali, ma anche di incentivare il rapporto pubblico-privato, fattore che ha già dimostrato la sua validità nello sviluppo di terapie innovative.

Dino Biselli

Fonti Principali
Terzo Report Italiano sulle ATMP – Executive Summary
ATMP Forum
Pharmastar