L’EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey, realizzato da IQVIA per conto dell’Associazione europea della aziende farmaceutiche, attraverso l’utilizzo di due KPI misura l’effettivo accesso ai farmaci innovativi approvati da EMA da parte dei pazienti europei. I due indicatori sono il tasso di disponibilità dei farmaci e le tempistiche di accesso al mercato: la media europea del primo è leggermente peggiorata rispetto a quella registrata l’anno precedente, mentre i giorni medi rilevati dal secondo indicano una maggiore velocità nell’attuazione delle procedure di rimborsabilità dei farmaci rispetto al 2020

Uno dei temi più critici e dibattuti a livello europeo nell’ambito del settore farmaceutico (e più in generale del life science) è quello relativo all’accesso ai farmaci da parte dei pazienti. In particolare, tale tema diventa particolarmente rilevante quando questi ultimi sono affetti da patologie che richiedono l’impiego di prodotti innovativi, oncologici e dedicati al contrasto di malattie rare.

Partendo da questo presupposto, l’European federation of pharmaceutical industries and associations (Efpia), in considerazione del suo ruolo di rappresentanza delle aziende farmaceutiche attive in Europa, è chiaramente interessata a far sì che la disponibilità di medicinali autorizzati da EMA sia continuamente migliorata e velocizzata.

Per fare ciò, occorre avere a disposizione tutta una serie di dati ed indicatori in grado di misurare le tempistiche di accesso al mercato per i prodotti farmaceutici in ogni singolo paese europeo. Questo è proprio l’obiettivo della Patients W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies) Indicator Survey realizzata da IQVIA, in collaborazione con Efpia: si tratta, infatti, del più grande studio europeo sulla disponibilità di farmaci innovativi e sul tempo necessario per l’accesso dei pazienti a farmaci innovativi.

Gli obiettivi Patients W.A.I.T. Indicator Survey 2021 di Efpia

Realizzato a partire dal 2004, nell’edizione 2022 di questo studio sono state analizzate le informazioni provenienti da 39 paesi europei (27 dell’UE e 12 non UE) relative a 160 farmaci innovativi che hanno ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata nel periodo compreso tra il 2017 e il 2020. In tal modo, in pratica sono state prese in considerazione tutte le procedure di richiesta di rimborsabilità del farmaco presentate durante la pandemia fino al 1 gennaio 2022.

Come indicato in precedenza, le metriche prese in considerazione dallo studio sono fondamentalmente due: il tasso di disponibilità, che misura il numero di medicinali a disposizione dei pazienti nei paesi europei, e le tempistiche di accesso al mercato, che calcola il tempo medio tra l’autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci e la loro disponibilità effettiva per i pazienti.

In riferimento al tasso di disponibilità, si parte da un dato di fatto: nessun paese europeo ha reso disponibili ai pazienti tutto e 160 i farmaci innovativi presi in considerazione nello studio. La media di disponibilità a livello europeo è pari al 46% (leggermente più bassa rispetto a quella del 49% riferita all’anno 2020). Tale dato sale al 55% se si prendono in considerazione i farmaci classificati come oncologici (era il 58% nel 2020), mentre è pari al 37% per i farmaci orfani, al 32% per i farmaci orfani non oncologici, e al 53% per le combinazioni terapeutiche (nel 2020 queste categorie erano disponibili rispettivamente al 41%, 34% e 64%).

Riguardo invece al tempo necessario per l’accesso dei pazienti a farmaci innovativi, il numero medio di giorni stimato per l’effettiva disponibilità di un prodotto in Europa, a partire dal momento in cui viene approvato tramite la procedura centralizzata di EMA, è pari a 511 (504 nel 2022). Anche in questo caso esistono delle differenze in base alla classificazione dei farmaci: per quelli oncologici i giorni medi sono pari a 545 (561 nel 2020), per i farmaci orfani sono 636 (653), per i farmaci orfani non oncologici 587 (667), e per le combinazioni terapeutiche 407 (411).

I dati specifici a livello geografico

Analizzando il dettaglio dei singoli paesi, appare altresì evidente che questi valori medi celano, in realtà, dei profondi scostamenti fra i singoli paesi.

Per quanto riguarda il tasso di disponibilità, generalmente gli Stati europei dell’Ovest, nel periodo preso in considerazione, sono stati in grado di mettere a disposizione dei propri pazienti un numero maggiore di farmaci approvati rispetto a quelli dell’Est. Inoltre, fra i paesi dell’Ovest c’è un certa differenza fra quelli del Nord, in genere maggiormente “performanti”, e quelli del Sud.

La Germania è il paese che ha reso disponibile ai propri pazienti il maggior numero di farmaci approvati a livello UE (147, pari al 92% del totale approvati nel periodo 2017-2020). Inoltre, altri sette paesi superano il numero di cento farmaci accessibili a persone che ne necessitano (l’Italia è fra questi, con 127 farmaci che hanno completato la procedura di ottenimento del rimborso da parte del SSN), e, più in generale, sono diciannove gli Stati che superano la media europea di 74 farmaci messi a disposizione dei pazienti.

La situazione, invece, appare più complicata per quanto riguarda il tempo necessario per rendere accessibili i farmaci ai pazienti. Infatti, il ritardo medio tra l’autorizzazione all’immissione in commercio e l’accesso ai pazienti può variare in tutta Europa da un minimo di 133 giorni della Germania ai 899 giorni (oltre 2,5 anni) della Romania. Anche in questo caso sono diciannove gli stati che hanno tempistiche di accesso migliori rispetto alla media europea di 511 giorni (il dato dell’Italia è pari a 429 giorni).

Infine, occorre tener presente anche che all’interno di un paese ci può essere una grande variabilità nella velocità di accesso ai diversi prodotti garantita ai pazienti. In effetti, spesso le variazioni all’interno di un singolo paese sono molto più marcate rispetto a quelle riscontrabili fra Stati differenti. Il modello italiano, con un sistema sanitario che è strutturato come la somma di ventuno sistemi sanitari regionali, rappresenta un caso esemplare di tale variabilità.

Dino Biselli

Fonti Principali
Patients W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies) Indicator Survey