I farmaci orfani non sono più prodotti di nicchia: questo è l’assunto che ispira l'”Orphan Drug Report 2022: Niche No Longer” redatto da Melanie Senior e Andreas Hadjivasiliou, e pubblicato da Evaluate Pharma. Lo studio contiene tutta una serie di dati e di previsioni che stimano l’andamento del segmento dei farmaci dedicati al trattamento delle malattie rare da oggi al 2026

Nell’ultimo decennio una delle aree terapeutiche che è stata costantemente al centro dell’attenzione dell’industria farmaceutica a livello mondiale è quella delle malattie rare. Tale interesse si è tradotto in un numero sempre maggiore di farmaci orfani oggetto di ricerca clinica e di richieste di autorizzazione all’immissione in commercio. Proprio in ragione degli investimenti in tal senso che sono stati effettuati in anni più recenti, questa tendenza continuerà anche nel prossimo futuro.

Un’analisi in proposito è stata effettuata da Evaluate Pharma, società di data intelligence specializzata in ambito life science, che ha pubblicato il report intitolato “Orphan Drug Report 2022: Niche No Longer”. Attraverso questo contributo, redatto da Melanie Senior e Andreas Hadjivasiliou, e pubblicato nel mese di Aprile di quest’anno, si sottolinea come il segmento dei farmaci orfani, grazie ad un ritmo di crescita che continua ad essere maggiore rispetto a quello del totale mercato, non debba essere più considerato di nicchia.

I dati dell’Orphan Drug Report 2022

Una conferma in tal senso la si ottiene osservando la stima della percentuale delle vendite di farmaci orfani sul totale mercato: nel 2021 essa era pari al 15%, mentre nel 2026 raggiungerà una quota pari al 20% del totale. Prendendo in considerazione i termini assoluti, nel 2021 le vendite di farmaci orfani sono ammontate a 155 miliardi di dollari, mentre nel 2026 le vendite sono stimate essere pari a 273 miliardi di dollari.

Sulla scia di questa previsione, si ritiene anche che ciascuno dei primi dieci farmaci orfani blockbuster nel 2026 genererà un valore delle vendite comprese tra i 3 e i 13 miliardi di dollari. Inoltre, fra le grandi multinazionali farmaceutiche, quella che nel prossimo quinquennio diventerà progressivamente la grande protagonista nell’ambito delle malattie rare sarà Johnson & Johnson.

Le stime sui risultati aziendali

Infatti, mentre nel 2021 i farmaci orfani di Johnson & Johnson hanno realizzato vendite di 13 miliardi di dollari, pari al 25% del totale, nel 2026 le sue vendite di orphan drugs dovrebbero raggiungere i 23 miliardi di dollari, sfiorando il 40% del fatturato totale. In quell’anno, la seconda azienda per fatturato generato da farmaci orfani si prevede possa essere Astrazeneca, con un valore di 18,6 miliardi pari al 36% del totale fatturato. La terza, invece, si stima sia Roche, con 15,8 miliardi di dollari di fatturato generati dalle vendite di orphan drugs che dovrebbero equivalere ad una quota del 26% sul totale fatturato.

Da segnalare, inoltre, le stime riferite a Bristol Myers Squibb: al 2021 la multinazionale americana aveva registrato un valore delle vendite in farmaci orfani di 22 miliardi di dollari, pari al 48% del totale fatturato, mentre le previsioni al 2026 vedono tale quota ridursi al 24%, equivalente a 11,3 miliardi di dollari.

Coerentemente con le informazioni sopra riportate, anche per quel che riguarda il valore della pipeline di ricerca e sviluppo, la quota relativa ai farmaci orfani è prevista in crescita rispetto al totale. Infatti, mentre per il 2022 si dovrebbe attestare al 16%, nel 2024 dovrebbe raggiungere il 29%, mantenendo stabile questa percentuale almeno fino al 2026. In termini assoluti, il valore della pipeline degli orphan drugs è prevista essere pari a 2,3 miliardi, per poi raggiungere un fatturato 2026 di oltre 58 miliardi di dollari.

Le stime sulle aree terapeutiche

L’oncologia continuerà ad essere l’area terapeutica specifica dominante per i farmaci orfani, con una quota attuale di vendite del 48%, che dovrebbe mantenere la sua dimensione anche al 2026. La seconda area terapeutica di intervento dei farmaci orfani in termini di valore delle vendite è l’ematologia che attualmente copre il 15% del fatturato totale e che si prevede scenda al 12% entro il 2026. Stabile invece il valore delle vendite realizzato dai farmaci in area SNC, poiché nell’arco di tempo 2021-2026 dovrebbero mantenere una quota del 9%.

Traducendo queste percentuali in valori assoluti, le vendite relative all’area oncologica dovrebbero passare dai 75 miliardi di dollari del 2021 ai 127,5 miliardi del 2026 (corrispondente ad un aumento del 70%), quelle dell’area ematologica passeranno da 23 miliardi a 32,6 miliardi (vale a dire un incremento del 42%), ed infine quelle dell’area SNC aumenteranno da 13,3 a 25,1 miliardi (cioè un aumento dell’88%).

Inoltre, aggiungendo la segmentazione per azienda all’analisi del valore delle vendite suddiviso per area terapeutica, si evidenzia che nel 2026 J&J dovrebbe essere l’unica azienda ad essere leader nelle vendite in due categorie: in quella oncologica, oggi presidiata da BMS, in quella delle malattie cardiovascolari, dove è già oggi il principale punto di riferimento. Infine, in area ematologica si prevede l’ascesa di Astrazeneca (che subentrerà a Roche), mentre in quella SNC la leadership dovrebbe essere assunta da Pfizer, in sostituzione di Biogen.

Eppure, nonostante la crescita del segmento dei farmaci orfani non sembra mostrare alcun segno di rallentamento, occorre ancora un maggior impegno nelle malattie rare sia da parte della industry che dagli enti regolatori, in quanto, al netto dei progressi fin qui ottenuti, la stragrande maggioranza delle rare diseases non dispone ancora di terapie approvate capaci di offrire delle soluzioni terapeutiche efficaci ai pazienti.

Dino Biselli

Fonti Principali
Orphan Drug Report 2022: Niche No Longer