La sesta edizione del Rapporto OSSFOR dell’Osservatorio Farmaci Orfani ha analizzato le caratteristiche della spesa relativa ai farmaci orfani nel 2021, evidenziando come nell’ambito del sistema sanitario nazionale italiano si sia registrata una maggiore dispensazione (e una maggior spesa) di medicinali dedicati al trattamento delle malattie rare rispetto all’anno precedente. Inoltre, l’Italia si conferma essere fra i paesi europei più propensi a garantire l’accesso ai farmaci orfani una volta che questi hanno ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco

I farmaci orfani sono trattamenti che rivestono una particolare importanza nell’ambito di un sistema sanitario. Essi, infatti, sono destinati a curare pazienti affetti da malattie rare e, nella stragrande maggioranza dei casi, un singolo farmaco rappresenta l’unica terapia disponibile per una determinata patologia rara.

Da qualche anno questa rilevanza dei farmaci orfani per il sistema sanitario nazionale italiano è sottolineata dal Rapporto OSSFOR – Osservatorio Farmaci Orfani, quest’anno arrivato alla sesta edizione e presentato a Roma presso il Senato della Repubblica lo scorso 1 febbraio.

La spesa sanitaria italiana in farmaci orfani

Nel 2021 la spesa totale relativa ai farmaci orfani, vale a dire acquisti diretti più spesa convenzionata, è stata di 1,53 miliardi di euro, con un incremento del 9,4% rispetto al 2020. Tali valori rappresentano circa il 6,4% della spesa farmaceutica a carico del SSN, mentre a volumi tale percentuale è appena dello 0,3%. Questo perché i consumi di dosi di farmaci orfani si sono attestati a 8,4 milioni, il 3,7% in più rispetto all’anno precedente.

E’ importante sottolineare che oltre il 99% dei farmaci orfani è dispensato nel canale degli acquisti diretti, il che significa che il canale territoriale concorre in modo residuale al loro consumo totale in ambito nazionale. Non solo: la quasi totalità dei farmaci orfani è dispensata a carico del SSN, poiché nel 2021 la spesa per farmaci orfani di classe C è stata appena lo 0,97% della spesa complessiva per questa categoria di medicinali (per un valore in termini assoluti di 14,9 milioni di euro).

Il consumo di farmaci orfani, in termini di volumi, è concentrato maggiormente nelle regioni del Nord. Infatti, il dato aggregato di questa “macroregione” mostra che il consumo in termini di DDD raggiunge quasi il 50% del consumo totale, realizzando pertanto anche la maggiore spesa assoluta. Per quel che riguarda il livello di spesa a valori, la media nazionale della spesa pro capite in farmaci orfani è stata di 25,9 euro.

Suddivisione della spesa in termini territoriali  e per aree terapeutiche

Prendendo in considerazione i dati delle singole regioni, e sempre classificandoli in base alla metrica della spesa pro capite, le regioni ad aver registrato la maggior spesa per singolo cittadino residente sono l’Umbria e Emilia Romagna. La spesa pro capite in farmaci orfani della prima regione è stata pari a 33,0, mentre quella della seconda è stata di 31,4 euro. Di contro, le Regioni che hanno registrato una minor spesa a riguardo sono state la Valle d’Aosta e il Molise, dove essa è stata rispettivamente di 14,8 e 19,1 euro.

L’analisi della distribuzione per area terapeutica evidenzia che la spesa per farmaci orfani è maggiormente concentrata nei prodotti dedicati al trattamento dei linfomi e mielomi e, in seconda battuta, a quello delle malattie genetiche. La spesa relativa alla prima area è stata pari al 37,9% del totale, mentre la seconda ha raggiunto il 13,6%. Quella dei linfomi e mielomi è la prima area anche in termini di volumi, seguita da quella destinata all’area terapeutica che fa riferimento al sistema cardiovascolare.

L’importante contributo dell’industria

Per quel che concerne gli aspetti industriali, oltre il 78% delle aziende produttrici di farmaci orfani produce più di due medicinali dedicati alle malattie rare. Le prime 10 aziende produttrici di farmaci orfani, che rappresentano il 18% del totale, coprono oltre il 70% della spesa pubblica. Il fatturato generato da tali aziende è di circa 140 milioni di euro annui, di cui in media solo il 20% attribuibile alle pipeline dei farmaci dedicati al trattamento delle malattie rare.

L’industria farmaceutica si mostra, in definitiva, fondamentale per la ricerca, in modo praticamente esclusivo nelle fasi più avanzate, ma ormai anche nelle fasi più precoci, dove entra spesso in qualità di co-finanziatrice della ricerca.

Lo stato dell’accesso al mercato dei farmaci orfani

Riguardo le tematiche di accesso al mercato, nel rapporto si sottolinea che a fine 2021, l’Italia era uno dei paesi europei con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche disponibili per i pazienti affetti da malattie rare. Infatti, su un totale di 130 farmaci orfani autorizzati dall’EMA, 122 di questi erano già disponibili in Italia (pari al 93,8% del totale). Inoltre, l’80% di questi ultimi risultava già essere rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale, mentre il restante 20% era disponibile in classe C oppure ancora in fase (o in attesa) di negoziazione.

Infine, prendendo in considerazione il solo 2021, sono stati tredici i farmaci orfani per i quali l’Agenzia Europea del Farmaco ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio. Quattro di questi rientrano nell’area terapeutica dell’oncologia, e tre nell’immunologia. I restanti sei sono destinati ognuno ad una differente area terapeutica: endocrinologia, ematologia, metabolismo, oftalmologia, infettivologia e gastroenterologia.

Dino Biselli

Fonti Principali
VI Rapporto Annuale OSSFOR