Le attività di EMA: l’Annual Report 2023

Con la pubblicazione dell'”Annual Report 2023″ EMA Agenzia Europea del Farmaco riporta le attività che sono state svolte durante lo scorso anno. Uno degli argomenti maggiormente trattati nel report è quello relativo ai farmaci ad uso umano, l’ambito che sicuramente  è da considerare il più rilevante fra quelli che rientrano nelle competenze dell’Agenzia.

A fine maggio Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha pubblicato L’”Annual Report 2023”. Si tratta del rapporto annuale con il quale l’Agenzia illustra quale sia il suo contributo alla salute pubblica in Europa nel corso dello scorso anno. La pubblicazione si compone di due parti: quella che elenca i principali risultati ottenuti nel 2023 e il capitolo che riporta le cifre principali registrate nel corso dell’anno. Di particolare interesse sono le informazioni relative ai farmaci per uso umano.

• Le cifre relative ai farmaci per uso umano
• Le tempistiche di accesso con la procedura centralizzata di EMA
• Le tempistiche complessive di accesso dei farmaci
• Estensioni di indicazioni terapeutiche e aggiornamenti di informazioni di prodotto
• L’attività di consulenza scientifica di EMA

Le cifre relative ai farmaci per uso umano

Si tratta di uno degli argomenti più rilevanti del report in ragione dei prodotti che prende in considerazione. Nel 2023 sono stati 77 i farmaci per uso umano per i quali è stata raccomandata l’autorizzazione. Inoltre 39 di questi sono sviluppati da un principio attivo innovativo.

Le raccomandazioni di autorizzazione sono state il 77,8% delle 99 totali presentate. Tre richieste sono state negate, mentre 18 sono state ritirate prima che il CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) potesse emettere il proprio parere a riguardo.

Inoltre, un farmaco è stato autorizzato in seguito a circostanze eccezionali. Ciò è avvenuto seguendo un percorso che consente ai pazienti di accedere a medicinali che non possono ottenere un’autorizzazione piena in mancanza di tutti i dati necessari per supportare tale decisione. Questi medicinali, molto spesso farmaci orfani o con dati raccolti in modo non etico, sono soggetti a un monitoraggio dedicato e a dei specifici obblighi post-autorizzazione.

Le tempistiche di accesso con la procedura centralizzata di EMA

Il 67% delle 77 richieste accettate hanno beneficiato della consulenza scientifica da parte del CHMP nella fase di sviluppo del medicinale. Una percentuale che sale all’88% se si prendono in considerazione i soli farmaci con un nuovo principio attivo.

Nel rapporto viene presentata anche l’analisi della durata media della procedura centralizzata di autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci per uso umano. In base alle attuali disposizioni vigenti, le valutazioni dell’Agenzia non devono durare più di 210 giorni lavorativi. Entro questo lasso di tempo il CHMP deve indicare se il farmaco in esame sia da autorizzare o no.

Tuttavia, il periodo di valutazione può essere sospeso qualora il CHMP richieda ulteriori informazioni o chiarimenti all’azienda che ha presentato la domanda di autorizzazione. Una volta che quest’ultima avrà fornito le informazioni richieste il “conteggio” dei giorni riprenderà nuovamente il suo corso.

Le tempistiche complessive di accesso dei farmaci

Una volta che il CHMP avrà emesso il suo parere, quest’ultimo sarà trasmesso alla Commissione Europea che prenderà la decisione finale sull’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco entro i successivi 67 giorni.

Nel 2023 il tempo complessivo per il completamento della procedura centralizzata è stato in media di 465 giorni. Una durata che è stata limitata a 430 giorni per i farmaci che hanno beneficiato della consulenza scientifica. Inoltre, il tempo medio per i farmaci soggetti alla valutazione accelerata è stato di 215 giorni.

Prendendo in considerazione la durata media complessiva di tutti i farmaci, la fase di valutazione ha richiesto 204 giorni su 465. Altri 5 giorni sono stati utilizzati per le operazioni post-valutazione e 58 per la fase decisionale (Commissione Europea). Infine, i periodi di sospensione in attesa delle risposte delle aziende alle richieste dell’Agenzia hanno richiesto 198 giorni.

Estensioni di indicazioni terapeutiche e aggiornamenti di informazioni di prodotto

Nel 2023, il CHMP di EMA ha concesso 77 raccomandazioni positive per l’estensione delle indicazioni terapeutiche a farmaci già autorizzati in precedenza. Fra questi, 38 sono farmaci per uso pediatrico. Inoltre sono state aggiornate le informazioni di prodotto per 387 medicinali già autorizzati. Questi aggiornamenti hanno riguardato in particolare nuovi dati sulla sicurezza resi disponibili e valutati dall’Agenzia.

L’attività di consulenza scientifica di EMA

Durante la fase di sviluppo di un farmaco, il soggetto che sta conducendo la ricerca può richiedere una consulenza scientifica all’Agenzia. Si tratta di uno strumento utile per supportare lo sviluppo di farmaci di alta qualità, efficaci e sicuri.

Nel 2023 EMA ha ricevuto un totale di 573 richieste di consulenza scientifica per lo sviluppo di farmaci. 28 di queste richieste hanno avuto come oggetto farmaci o vaccini dedicati al contrasto di Covid-19. Inoltre, l’Agenzia ha ricevuto 38 richieste di consulenza scientifica per farmaci rientranti nel programma PRIority Medicines (PRIME). Si tratta di un’iniziativa tesa a favorire i candidati farmaci che promettono di apportare un decisivo vantaggio terapeutico per la patologia a cui sono indirizzati. Infine, le richieste di assistenza al protocollo sono state 119.

Dino Biselli