ATMP Forum: VII Report su terapie avanzate
Il VII Report Italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product, redatto a cura di PharmaLex Italy, evidenzia come le terapie avanzate disponibili stanno gradualmente crescendo di numero in ambito europeo. Ciò nonostante ci sia molta difformità fra i vari Stati in relazione al loro accesso al rimborso. Le ATMP aumentano anche in Italia, ma con esse cresce anche la spesa farmaceutica.
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Il VII Report Italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product), redatto a cura di PharmaLex Italy, evidenzia come le terapie avanzate disponibili stanno gradualmente crescendo di numero in ambito europeo. Ciò nonostante ci sia molta difformità fra i vari Stati in relazione al loro accesso al rimborso. Le ATMP aumentano anche in Italia, ma con esse cresce anche la spesa farmaceutica.
Lo scorso 24 ottobre ha avuto luogo la presentazione del “VII Report Italiano sugli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product)”. Il documento è stato realizzato da ATMP Forum, think tank virtuale fondato nel 2017 e riferimento nel campo delle Terapie Avanzate. L’evento di presentazione è stato organizzato da PharmaLex Italy, e patrocinato da: Conferenza delle Regioni e delle Province autonome, Assobiotec, Farmidustria, Ispor, Sihta, Università del Piemonte Orientale, AIL, e Uniamo.
- Descrizione degli Advanced Therapy Medicinal Product
- Le cifre degli ATMP in Europa
- Lo stato degli ATMP in Italia
Descrizione degli Advanced Therapy Medicinal Product
Gli ATMP, o prodotti medicinali di terapia avanzata, sono farmaci biologici innovativi. Essi contengono materiale genetico o cellule staminali sottoposte a un processo biotecnologico realizzato in laboratori altamente specializzati. Queste terapie avanzate sono l’unica speranza percorribile per la cura di malattie croniche e gravi.
Gli ATMP sono classificati in quattro gruppi principali. Uno di questi gruppi ricomprende i medicinali di terapia genica, capaci di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica. I medicinali di terapia cellulare somatica sono un altro di questi gruppi, e utilizzati per trattare, prevenire o diagnosticare le malattie. Un’altra categoria ancora comprende i medicinali di ingegneria tessutale, il cui scopo è riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani. Infine, ci sono anche i medicinali per terapie avanzate combinate, che contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.
Le cifre degli ATMP in Europa
Dalla lettura del report emerge che ad oggi gli ATMP approvati a livello europeo sono 27, di cui 7 ritirati dal commercio. Tuttavia, le prospettive per il prossimo futuro paiono essere positive poiché al momento sono 61 gli studi clinici in atto relativi a 46 diverse terapie avanzate. Si stima che questi ATMP potranno potenzialmente raggiungere il mercato italiano tra il 2025 e il 2029.
Le aree terapeutiche maggiormente interessate da questi futuri ATMP sono quella oncologia e quella oncoematologia. Esse, infatti, rappresentano il 40% del target di tali studi, seguite da neurologia, oftalmologia e reumatologia. Il 69% delle indicazioni è per malattie rare, ma sono sempre in aumento i prodotti in sviluppo per patologie a più ampia prevalenza.
Per quanto riguarda la rimborsabilità, la Germania è il paese con la quota più elevata di ATMP rimborsati. Al contrario, la Spagna è lo Stato con meno terapie avanzate che hanno accesso al rimborso. Al momento, il dato sui farmaci avanzati che accedono alla rimborsabilità è il solo in grado di permettere una valutazione del loro accesso al paziente. Infatti, occorrerebbe anche disporre dei dati sui tempi di gestione dei pazienti eleggibili sulla capacità del sistema di gestire con regolarità i nuovi pazienti. Purtroppo questi dati ad oggi non sono sufficienti o disponibili in modo molto parziale.
Lo stato degli ATMP in Italia
Dall’analisi del contesto italiano emerge che le ATMP approvate e rimborsate sono 12 che coprono 21 indicazioni. Altre 4 terapie avanzate hanno ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio e sono in fase negoziazione per quel che riguarda il prezzo e il rimborso. Proprio in ragione di queste cifre, nonostante le terapie avanzate abbiano un costo molto elevato, la loro incidenza sulla spesa farmaceutica è ancora modesta.
Nel 2023 la spesa SSN per gli ATMP è stata di 121 milioni di Euro, con l’88% generato da CAR-T. Inoltre, i centri attivi sono 60, vale a dire solo il 56% di quelli abilitati, con differenze marcate tra regioni. Il tempo complessivo che intercorre dalla sottomissione del dossier registrativo ad EMA al primo acquisto di un ATMP rimborsato in Italia è in media di quasi 4 anni. Di questi 1.406 giorni il 38% è impiegato per la valutazione EMA, il 37% per la valutazione nazionale (5% per la sottomissione del dossier di prezzo e rimborso, 32% per il processo AIFA) e il 24% per il primo acquisto a seguito di pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina AIFA di prezzo e rimborso.
Detto ciò, si stima che nei prossimi anni la spesa per ATMP aumenti. Secondo ATMP Forum, la spesa sostenuta dal SSN per le terapie avanzate nel 2029 dovrebbe raggiungere un massimo di 940 milioni e un minimo di 675 milioni di euro. L’effetto sulla spesa per farmaci innovativi dovrebbe essere compreso tra 358 e 408 milioni di Euro.
Dino Biselli