ATMP: ottavo report sulle terapie avanzate
Da anni il Report Italiano sugli ATMP, realizzato da ATMP Forum e presentato durante un evento organizzato da Cencora Pharmalex Italy, sintetizza tutti gli aspetti (ricerca, regolatorio, e accesso al mercato) delle terapie avanzate. Il documento evidenzia la crescita degli ATMP nel mondo, in Europa e in Italia, analizzando anche, nel caso italiano, le autorizzazioni al rimborso, il costo delle terapie, e le tempistiche di accesso.
Da anni il Report Italiano sugli ATMP, realizzato da ATMP Forum e presentato durante un evento organizzato da Cencora Pharmalex Italy, sintetizza tutti gli aspetti (ricerca, regolatorio, e accesso al mercato) delle terapie avanzate. Il documento evidenzia la crescita degli ATMP nel mondo, in Europa e in Italia, analizzando anche, nel caso italiano, le autorizzazioni al rimborso, il costo delle terapie, e le tempistiche di accesso.
Le terapie avanzate sono una categoria di trattamenti farmacologici che sta attirando una sempre maggior attenzione da parte degli stakeholder dell’industria farmaceutica. Una rilevanza che trova la sua giustificazione nei dati contenuti nell’ottava edizione del Report Italiano sugli ATMP – Advanced Therapy Medicinal Products.
Il documento è stato redatto da ATMP Forum, e presentato a fine ottobre 2025 durante un evento organizzato da Cencora Pharmalex Italy. Il Report traccia il percorso degli ATMP, dalle sperimentazioni cliniche internazionali all’effettiva disponibilità per i pazienti italiani. Inoltre, fornisce i dati quantitativi sugli ATMP attualmente in sviluppo in Italia, un confronto con i numeri registrati negli altri paesi in Europa, e le stime sul loro sviluppo futuro.
Il capitolo 2, 4 e 6 del report, dedicati rispettivamente alle analisi sulle sperimentazioni cliniche, ai dati delle terapie avanzate in Italia e al loro uso, accesso e disponibilità in Italia, sono le parti del Report che riportano propri questi dati.
- Ricerca clinica e ATMP: un settore in piena espansione
- I numeri degli ATMP in Europa
- Accesso e consumi in Italia: la sfida dell’omogeneità
Ricerca clinica e ATMP: un settore in piena espansione
Il Capitolo 2 del Report evidenzia che la ricerca clinica sulle terapie avanzate a livello globale è in una fase di crescita continua. Infatti, tra gennaio 2020 e dicembre 2024, sono stati identificati 2.264 studi relativi ad ATMP. Si tratta di una quota del 17% sui 13.157 clinical trials mappati. Un incremento significativo rispetto ai 950 studi individuati nel V Report del 2022 (però calcolati su un arco triennale).
Tipologia di ATMP: Le terapie geniche (GTMP) dominano nettamente il panorama, rappresentando il 68% degli studi (1540). All’interno di questo segmento, le terapie CAR-T costituiscono oltre la metà di questa categoria (806 sperimentazioni, pari al 52% degli studi ATMP totali). Le terapie cellulari (CTMP) raggiungono il 28% del totale (641 studi), mentre i prodotti di ingegneria tissutale (TEP) sono il 4% (63 studi).
Fase di Sviluppo: Coerentemente con la natura innovativa del settore, il 76% degli studi si trova ancora nelle fasi iniziali di sviluppo (Fase I e I/II). Il 19% sono in fase intermedia (II e II/III), mentre il 5% è in piena fase III.
Aree Terapeutiche: L’interesse rimane fortemente concentrato sull’onco-ematologia (28%) e l’oncologia (23%). Si nota però anche una crescente focalizzazione su aree emergenti come neurologia (10%) e oftalmologia (6%).
Malattie Rare: 1.148 studi, il 50,7% del totale, sono destinati a patologie rare. Inoltre, il 42% degli studi sugli ATMP relativi alle malattie rare riguarda l’area onco-ematologica, un dato ben più alto rispetto al 28% “generale”.
Regime di Somministrazione: La maggior parte delle terapie studiate (86,7%) è a somministrazione unica (one-shot), ma un numero crescente (302 studi) sta esplorando schemi di dosaggio flessibili o multipli (13,3%), introducendo nuove complessità gestionali ed economico-finanziarie.
I numeri degli ATMP in Europa
Il Capitolo 4 del Report ATMP 2025 fornisce un quadro sulla situazione europea delle terapie avanzate. Dei 49 ATMP che hanno avviato una procedura di valutazione regolatoria presso EMA nel periodo considerato, solo 30 hanno ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio. Di questi, soltanto 21 mantengono un’autorizzazione attiva sul mercato europeo. Ciò significa che meno del 43% degli ATMP che iniziano il percorso EMA giunge ad una disponibilità attiva.
Parallelamente, su 62 domande relative a indicazioni inoltrate al Comitato per le Terapie Avanzate (CAT), 42 hanno superato la valutazione di EMA, ma solo 33 indicazioni sono attualmente attive. Tale selettività è aggravata dalla presenza di 13 ATMP ritirati o bocciati durante la valutazione CAT e 9 ritirati dal mercato post-autorizzazione.
L’analisi dei 30 ATMP approvati da EMA al cut-off del Report evidenzia il netto predominio delle Terapie Geniche (GTMP), che contano 20 prodotti, tra cui spiccano i prodotti CAR-T con 7 trattamenti autorizzati. Le GTMP e le Terapie Cellulari (CTMP, con 7 prodotti) costituiscono circa l’80% degli ATMP autorizzati in Europa.
Accesso e consumi in Italia: la sfida dell’omogeneità
Il Capitolo 6, curato dal Settore HTA ed Economia del Farmaco e Ufficio Registri di monitoraggio di AIFA, esamina la reale disponibilità e l’impatto economico degli ATMP sul Servizio Sanitario Nazionale (SSN).
Stato dell’Accesso: Al 30 giugno 2025, in Europa sono stati autorizzati 28 medicinali ATMP. Di questi, 17 sono stati sottomessi ad AIFA per la negoziazione di prezzo e rimborso, e 15 risultano attualmente rimborsati in Italia. 13 di questi sono stati classificati come H, mentre due rientrano nella fascia C di rimborsabilità.
Aree Terapeutiche: Dei 17 ATMP attualmente autorizzati e con domanda di P&R presentata in AIFA, l’88,2% (vale a dire 15 su 17) ha la designazione di farmaco orfano. Ancora, a livello di indicazione, il 58,8% (10 su 17) è destinato alla cura di condizioni non oncologiche contro il 41,1% (7 su 17) rappresentato da farmaci onco-ematologici. Di questa ultima categoria, 6 su 7 sono CAR-T.
Tipologia di Terapie Rimborsate: La maggior parte delle terapie rimborsate è costituita da terapie geniche ex vivo e in vivo, in particolare le CAR-T, che rappresentano una porzione significativa delle 22 indicazioni terapeutiche rimborsate in Italia al 2025. Le indicazioni onco-ematologiche coprono il 63,6% delle indicazioni totali rimborsate.
Spesa e Consumi: Nonostante il costo elevato per trattamento (tra 95.000 € e 3.500.000 €), l’impatto degli ATMP sulla spesa totale del SSN (27,7 miliardi di euro nel 2024) è ancora contenuto, Infatti, si attesta a circa il 7 per mille del totale della spesa pubblica. Le CAR-T continuano a rappresentare la principale voce di spesa (145,4 milioni di € nel 2024). Tuttavia, la spesa totale per gli ATMP è in netta crescita, poiché è passata dai 121,4 milioni di € nel 2023 ai 194,5 milioni di € nel 2024, con un aumento di circa il 54%.
Attività Regionali: Nel 2024, l’attività media è stata di 11,6 trattamenti per centro attivo. Lombardia ed Emilia Romagna si confermano Regioni leader per numero di trattamenti avviati. Le Regioni del Sud e Isole, come Sicilia, Puglia e Campania, hanno più che raddoppiato la spesa per ATMP tra il 2023 e il 2024, pur mantenendo una spesa pro-capite inferiore rispetto al Nord.
Tempistiche di Accesso: Il tempo mediano per la valutazione AIFA è di circa 16 mesi (514 giorni), mentre il tempo mediano di accesso al territorio (dalla pubblicazione in Gazzetta Ufficiale alla prima movimentazione) si attesta a circa 7 mesi (217 giorni), con un’ampia variabilità interregionale. Le Regioni che mostrano i tempi di accesso più rapidi e meno variabili includono Toscana, Emilia Romagna e Lombardia.
Dino Biselli