L’avvento del JCA: la nuova HTA Europea

Con l’approvazione del primo report di Joint Clinical Assessment (JCA) il sistema di regolamentazione dei farmaci dell’Unione Europea ha compiuto un passo storico verso l’armonizzazione dei processi di HTA. Questo via libera sancisce il passaggio dalla teoria alla piena operatività del Regolamento (UE) 2021/2282, aprendo la strada ad una nuova fase di cooperazione scientifica comunitaria, mirata a garantire ai pazienti di tutti i 27 Stati membri un accesso più rapido e omogeneo alle terapie più avanzate.

L’era della valutazione congiunta delle tecnologie sanitarie in Europa non è più solo sulla carta, ma una realtà operativa. Con l’approvazione del primo report di Joint Clinical Assessment (JCA) relativo a un medicinale, il sistema di regolamentazione dei farmaci dell’Unione Europea ha compiuto un passo storico verso l’armonizzazione dei processi di accesso a medicinali innovativi.

Il primo JCA: Ojemda apre la strada

Il 30 aprile 2026, il Gruppo di coordinamento degli Stati membri per l’HTA (HTACG) ha dato il via libera al primo rapporto JCA della storia europea. Il farmaco oggetto di tale evento è Ojemda (tovorafenib), un medicinale oncologico orfano sviluppato da Ipsen per il trattamento del glioma pediatrico di basso grado.

Questo via libera giunge pochi giorni dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio concessa dalla Commissione Europea (22 aprile 2026). Essa segna il passaggio del JCA dalla fase pilota alla piena operatività. Il report, approvato per consenso, integra i commenti di sviluppatori, medici e pazienti, e rappresenta una sintesi scientifica, ora disponibile a livello comunitario, dell’evidenza clinica prodotta per il medicinale.

Cos’è il JCA e cosa comporta

Il Joint Clinical Assessment è una raccolta e un’analisi scientifica comparativa delle evidenze cliniche disponibili su una tecnologia sanitaria rispetto ad altre tecnologie sanitarie o procedure esistenti.

È fondamentale chiarire il perimetro di questa valutazione.

• Domini Clinici. il JCA valuta solamente questi domini, focalizzandosi sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza relativa (ovvero gli effetti relativi rispetto alle tecnologie o procedure esistenti). Per fare ciò si basa sul framework PICO (Popolazione target, Intervento, Comparatore e Outcome o risultati attesi).
• Nessun giudizio di valore. Il report non contiene raccomandazioni sul valore terapeutico aggiunto, sul posizionamento in terapia o sulla rimborsabilità.
• Decisione Nazionale. La competenza sulle decisioni di prezzo e rimborso resta esclusivamente in capo ai singoli Stati membri (in Italia, l’AIFA). Questi ultimi tuttavia hanno l’obbligo di “tenere debitamente conto” del report senza che però ciò pregiudichi la loro competenza a trarre conclusioni circa il valore clinico aggiunto.

In sintesi, il JCA non sostituisce l’HTA nazionale, ma ne costituisce la solida base scientifica armonizzata, evitando che le aziende debbano sottomettere dati clinici differenti a 27 autorità diverse.

Il processo di richiesta della JCA

Nello specifico, gli sviluppatori di tecnologie sanitarie che presentano una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di un medicinale pertinente a EMA devono inviare contemporaneamente il riassunto delle caratteristiche del prodotto e la panoramica clinica della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio anche al segretariato HTA.

EMA informerà inoltre la segreteria dell’HTA della presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.

Il processo JCA inizia formalmente con la nomina di un valutatore e di un co-valutatore per la valutazione clinica congiunta. La segreteria HTA informerà lo sviluppatore della tecnologia sanitaria dell’avvio del processo.

Gli step della definizione: dal Regolamento alla pratica

Il percorso che ha portato a questo traguardo è iniziato con l’adozione del Regolamento (UE) 2021/2282, entrato in vigore nel gennaio 2022 e in attuazione dal 12 gennaio 2025.

Le tappe fondamentali hanno incluso:

• Fase Preparatoria (2022-2024), che ha definito la governance, istituito l’HTACG e i sottogruppi specialistici.
• Step Esecutivo, durante il quale la Commissione Europea ha adottato norme procedurali cruciali, come quelle per la sottomissione dei dossier, la gestione dei conflitti di interesse e la cooperazione con l’EMA.
• Fase Implementativa, in essere dal 2025 e che prevede che il JCA si applichi ai nuovi farmaci antitumorali e alle terapie avanzate (ATMP). A partire dal 2028 sarà esteso ai farmaci orfani e dal 2030 a tutti i nuovi medicinali autorizzati con procedura centralizzata.

Al centro della governance del JCA: il ruolo di HTACG

Al centro di questa nuova architettura regolatoria opera il Gruppo di coordinamento degli Stati membri sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (HTACG). Composto dai rappresentanti delle autorità competenti nazionali (AIFA per l’Italia), questo organismo è il vero motore del sistema, essendo l’organo ufficialmente incaricato di guidare le attività congiunte e, soprattutto, di valutare e approvare i report JCA.

Supportato tecnicamente dalla Commissione Europea, HTACG garantisce che la sintesi scientifica dei medicinali non sia il risultato di un ente isolato, ma il frutto di una collaborazione armonizzata e diretta tra gli esperti di tutti i 27 Stati membri.

Prospettive future per l’industria e i sistemi sanitari

L’implementazione del JCA ridisegna profondamente le strategie di Market Access.

Le aziende farmaceutiche dovranno pianificare la generazione delle evidenze in anticipo rispetto a quanto avviene oggi. Diventa quindi essenziale il ricorso alla Joint Scientific Consultation (JSC), uno scambio precoce utile per allineare il disegno degli studi clinici ai futuri requisiti del JCA.

In particolare, la sfida principale sarà gestire i “PICO multipli” per coprire le diverse pratiche cliniche nazionali entro finestre temporali molto strette (circa 100 giorni per la sottomissione del dossier).

Per i Sistemi Sanitari, invece, il JCA mira a ridurre la frammentazione e a velocizzare l’accesso ai farmaci più innovativi. In Italia, AIFA ha istituito un gruppo di lavoro dedicato e sta adattando le procedure nazionali. Un punto critico riguarda l’equilibrio tra i tempi del JCA (pubblicato circa 30 giorni dopo la decisione UE) e le procedure accelerate esistenti, come quella dei “100 giorni” per farmaci di eccezionale rilevanza.

Il successo di questo nuovo paradigma dipenderà dalla capacità di integrare le valutazioni cliniche armonizzate con le negoziazioni economiche nazionali, garantendo che la scienza europea si traduca in un accesso reale e sostenibile per i pazienti.

Dino Biselli