L’importanza del market access farmaceutico in Italia

Con questo articolo prende il via la serie “Il sistema del market access farmaceutico in Italia”, a partire da una domanda di fondo: perché un farmaco approvato non equivale, in Italia, a un farmaco davvero accessibile? In questo primo contributo si evidenzia perché importanza del market access va ben oltre l’adempimento regolatorio, e si introduce il funzionamento realmente del percorso che un farmaco deve compiere in Italia per essere reso accessibile ai pazienti.

C’è un momento, nel ciclo di vita di ogni farmaco innovativo, in cui la scienza smette di essere l’unica protagonista. È l’attimo in cui una molecola che ha superato anni di sperimentazione, che ha dimostrato efficacia e sicurezza, che ha ottenuto l’autorizzazione europea (o nazionale), si trova davanti a un ostacolo. Non si tratta di una barriera clinica, ma sistemica: arrivare davvero al paziente che ne ha bisogno.

Quel passaggio ha un nome: market access. Tuttavia, solo raramente viene raccontato per quello che è in realtà: il punto in cui un’azienda percepisce se la propria innovazione resterà teoria o diventerà cura. Per chi lavora nel settore life sciences, comprendere questo passaggio non è un esercizio tecnico. Significa capire qual è la fase essenziale per rendere disponibile ai pazienti il frutto del proprio lavoro.

Perché il market access non è una pratica burocratica, ma una responsabilità

Partiamo da una domanda che pochi si pongono davanti a un piano di lancio. A cosa serve davvero un’autorizzazione europea, se poi l’accesso effettivo a un nuovo farmaco dipende dalla regione in cui vive il paziente?

Il recente progetto “Osservatorio Regional Access (ORA)”, promosso da Pharma Value, in collaborazione con il dipartimento di scienze farmaceutiche dell’Università degli Studi di Milano, ha quantificato questa variabilità. Infatti, a livello nazionale il tempo che intercorre dalla determina AIFA di prezzo e rimborso all’aggiudicazione della gara è di 165 giorni. Tuttavia, a livello regionale il tempo mediano varia da poco più di 100 giorni nelle regioni più rapide a circa 400 giorni in quelle più lente.

Questa è la fotografia del sistema italiano, nel quale il market access esiste proprio perché tra l’accesso alla rimborsabilità di un farmaco e il suo arrivo al paziente si interpone una catena di decisioni, nazionali e regionali, che nessuna azienda può permettersi di ignorare o di affrontare con superficialità.

Un’azienda life sciences che vuole competere in Italia quindi non può limitarsi a “fare market access” come funzione di supporto. Deve farne un pilastro strategico, perché è con esso che si decide il destino di ogni prodotto.

Come funziona davvero il sistema italiano: una sequenza, non un singolo passaggio

Qui arriva la parte che molti manager, anche esperti, sottovalutano: in Italia il market access non è un evento, è una sequenza. E ogni anello di questo processo ha logiche, tempi e interlocutori propri.

Il primo livello è europeo. l’EMA valuta efficacia e sicurezza e concede l’autorizzazione all’immissione in commercio. È un passaggio scientifico, condiviso da tutti gli Stati membri. Dal gennaio 2025, per i farmaci oncologici di nuova generazione e per le terapie avanzate, si è aggiunto un ulteriore livello europeo: la Joint Clinical Assessment, una valutazione clinica comparativa condotta a livello UE, pensata per offrire agli Stati membri una base di evidenza condivisa. È un cambiamento storico, ma va inteso per quello che è: un contributo metodologico, non una scorciatoia. La valutazione economica, il prezzo e la rimborsabilità restano, e resteranno per anni, competenza nazionale.

Il secondo livello è italiano. AIFA, oltre a concedere la AIC per i farmaci non sottoposti a procedura centralizzata, negozia il prezzo, decide la rimborsabilità, stabilisce le condizioni d’uso, talvolta impone un registro di monitoraggio. È il livello che la maggior parte delle aziende conosce bene, perché è quello su cui si concentrano risorse, dossier e attenzione regolatoria.

Il terzo livello è regionale. Si tratta dello step che fa davvero la differenza competitiva, ed è anche il livello più trascurato nei piani strategici. In Italia, l’autorizzazione AIFA non garantisce accesso immediato e uniforme. In ogni regione l’inserimento dei farmaci nei prontuari terapeutici aziendali è sottoposto differenti regolamentazioni, spesso molto diverse da un SSR all’altro. Ventuno sistemi sanitari regionali, ventuno logiche di governo della spesa, ventuno velocità diverse per lo stesso farmaco.

Chi pensa che il lavoro finisca con l’ottenimento della rimborsabilità da parte di  AIFA ha capito solo due terzi del sistema. E spesso si tratta della parte del percorso che presenta meno criticità da affrontare e risolvere.

Cosa significa, in concreto, per chi lavora in un’azienda life sciences?

Tradotto in pratica operativa, questo significa alcune cose molto precise.

Significa che un piano di market access serio deve includere, fin dalla fase di pre-lancio, un’analisi della frammentazione regionale. Occorre sapere dove sarà più rapido l’accesso, dove servirà un dossier di budget impact più solido, dove le eventuali commissioni regionali avranno bisogno di evidenze aggiuntive rispetto a quelle già presentate ad AIFA.

Significa che le funzioni di market access, affari regolatori e accesso regionale non possono lavorare in compartimenti stagni, perché il percorso europea-nazionale-regionale è una sequenza: un errore di valutazione al primo livello si amplifica al terzo.

Infine significa, soprattutto, che le aziende che oggi competono meglio in Italia non sono quelle capaci di realizzare il dossier scientifico più solido in assoluto. Sono quelle, invece, che hanno saputo leggere per tempo la complessità del sistema e trasformarla in un vantaggio organizzativo, anziché subirla come un imprevisto.

Una domanda per chi lavora ogni giorno nel market access

Chiudo con una domanda diretta a tutti i professionisti del market access che svolgono la loro attività all’interno di un’azienda. Nella vostra esperienza, qual è il lasso di tempo che intercorre tra l’ottenimento della rimborsabilità di un farmaco e il momento in cui un paziente nella regione più lenta riesce davvero ad accedervi? E ancora: quanto di quel tempo è davvero inevitabile? Quanto invece dipende da scelte, aziendali o di sistema, che potrebbero essere fatte diversamente?

Non è una domanda retorica. È il punto da cui parte ogni strategia di market access che funziona davvero. E nelle prossime settimane, su questo blog, si continuerà ad approfondirlo: dalla governance nazionale di AIFA, fino alla mappa della frammentazione regionale che ogni azienda dovrebbe avere chiara prima di lanciare un prodotto in Italia.

Dino Biselli

Sono un consulente indipendente di market access, ricerche di mercato e marketing farmaceutico che supporta le aziende life sciences che operano in Italia. Se nella tua azienda stai affrontando le stesse domande, o vuoi confrontarti su come orientarti nella complessità del market access regionale italiano, scrivimi a: dbiselli@miopharmablog.it oppure visita questa pagina.