AIFA e la governance del prezzo e della rimborsabilità

Secondo articolo della serie “Il sistema del market access farmaceutico in Italia”: il livello nazionale, con AIFA al centro, e la domanda che molte aziende affrontano troppo tardi: cosa serve davvero per ottenere la rimborsabilità in Italia. Dopo le numerose riforme intraprese in ambito europeo e italiano, nel presentare le loro richiesta di rimborsabilità le aziende farmaceutiche oggi si trovano a dover presentare in anticipo tutta una serie di dati e informazioni di tipo strategico a livello nazionale per far sì che l’accesso abbia successo.

L’articolo “L’importanza del market access farmaceutico in Italia” ha definito il perimetro concettuale del market access in Italia. Non si tratta di un adempimento regolatorio, ma una sequenza a tre livelli — europeo, nazionale, regionale. Ogni anello ha logiche, tempi e interlocutori propri. Scendendo nel dettaglio del livello nazionale entra in scena l’Agenzia Italiana del Farmaco.

AIFA è l’attore che la maggior parte delle aziende life sciences conosce meglio, o almeno dovrebbe conoscere meglio. Tuttavia, l’istituzione e, ancor di più, le sue procedure, hanno subito delle riforme significative, alcune già operative da tempo, altre entrate a regime in tempi recenti.

Perché il livello nazionale, con AIFA, non è solo una tappa burocratica

Comprendere il ruolo di AIFA nel market access significa accettare una premessa che non sempre viene esplicitata chiaramente. L’autorizzazione all’immissione in commercio, concessa da EMA per i farmaci a procedura centralizzata o da AIFA stessa per quelli a procedura nazionale, non basta. Come ben sa chi si occupa di market access, un farmaco autorizzato non è automaticamente un farmaco rimborsabile.

Il passaggio dalla registrazione alla rimborsabilità è il momento in cui un’azienda smette di parlare con il regolatore scientifico e comincia a parlare con il sistema sanitario. Non più solo di efficacia e sicurezza, ma di valore terapeutico, di impatto sulla spesa, di posizionamento rispetto alle alternative già disponibili. È un cambio di linguaggio e di logica che molte aziende affrontano in modo reattivo, costruendo il dossier a valle di una strategia già definita altrove. Le aziende che ottengono i risultati migliori, invece, incorporano questa logica fin dalle fasi di sviluppo clinico.

Il ruolo di AIFA nella richiesta alla rimborsabilità

Il processo prende avvio con la presentazione da parte dell’azienda di un’istanza corredata da un dossier strutturato, disciplinato dal Decreto del Ministero della Salute del 2 agosto 2019. Inoltre, dal 1 aprile 2026 sono entrate in vigore le nuove Linee Guida per la compilazione del dossier a supporto dell’Health Technology Assessment, definite con la Determinazione DTS n. 88/2025.

Inoltre, le nuove Linee Guida HTA entrate in vigore ad aprile 2026 non sono un aggiornamento metodologico isolato. Nascono anche come risposta all’EU HTA Regulation (EU 2021/2282) e all’avvio delle Joint Clinical Assessment, operative dal gennaio 2025 per i farmaci oncologici e le terapie avanzate.

Per i prodotti soggetti a JCA la valutazione clinica comparativa viene condotta a livello europeo e gli Stati membri sono obbligati a utilizzarla come base del proprio processo nazionale. La valutazione economica, il prezzo e la rimborsabilità restano però competenza statale, e in Italia è condotta da AIFA.

Ne consegue che il dossier presentato ad AIFA per questi prodotti si ridisegna: il peso si sposta dalla dimostrazione del valore clinico comparativo alla valutazione economica nel contesto del SSN italiano, all’impatto di budget, ai dati di real-world evidence rilevanti per la pratica clinica nazionale.

Al centro del processo si trova oggi la CSE (Commissione Scientifica ed Economica), istituita nell’aprile 2024 in sostituzione delle due commissioni precedenti (la Commissione Tecnico-Scientifica e il Comitato Prezzi e Rimborso). La CSE ha integrato in un unico percorso la valutazione scientifica del valore terapeutico e quella economica, inclusa la definizione degli elementi negoziali. Un cambiamento che, sulla carta, riduce i passaggi e allinea le valutazioni che in precedenza erano condotte in sequenza da soggetti distinti.

Le tempistiche di accesso la mercato

I primi dati sull’efficacia di questa riforma sono stati pubblicati da AIFA il 6 luglio 2026. Infatti AIFA ha reso disponibile il Rapporto sulle tempistiche delle procedure di prezzo e rimborso relativo al periodo aprile 2024–dicembre 2025.

Il quadro che emerge è articolato. Il tempo medio di valutazione si attesta intorno a quattro mesi, con forti differenze per tipologia di farmaco: due mesi per i generici, sette per le altre categorie negoziali. Inoltre, le nuove entità chimiche e biologiche richiedono in media 8,6 mesi; le rinegoziazioni di prezzo 9,6 mesi; i farmaci orfani, con soli 13 casi nel campione, arrivano a una media di 11,9 mesi.

Gli strumenti della negoziazione: MEA, registri, prontuario

Oltre ai tempi, la fase AIFA ha un’altra variabile che impatta in modo significativo sulla strategia di lancio: le condizioni negoziali. Il prezzo non è l’unico elemento su cui si tratta. AIFA può richiedere o proporre la sottoscrizione di un Managed Entry Agreement (MEA), un contratto che subordina la rimborsabilità al raggiungimento di determinati obiettivi di risultato o al rispetto di tetti di spesa (payment at results, cost sharing, risk sharing, ecc…).

A questi strumenti si affianca il sistema dei registri di monitoraggio AIFA. Attraverso di questi l’Agenzia raccoglie dati sull’uso reale dei farmaci, verifica l’appropriatezza prescrittiva e gestisce operativamente i MEA. Per alcune categorie di farmaci l’iscrizione in registro è di fatto una condizione necessaria per la prescrizione a carico del SSN.

Sul fronte procedurale, vale la pena segnalare due novità degli ultimi mesi. Dal marzo 2026 AIFA ha introdotto procedure semplificate e fast track per specifiche categorie di medicinali, con l’obiettivo dichiarato di accelerare i percorsi per i dossier meno complessi e liberare capacità valutativa della CSE per i farmaci innovativi. Dal maggio 2025, le Determinazioni AIFA relative a rimborsabilità, estensioni di indicazione e rinegoziazioni sono pubblicate nella loro versione integrale sul portale TrovaNormeFarmaco. Occorre specificare anche che la Gazzetta Ufficiale, che però mantiene il proprio valore giuridico ai fini dell’entrata in vigore del provvedimento, pubblica in parallelo un avviso di sintesi anziché il testo completo.

Cosa significa tutto questo per chi lavora in azienda

La riforma AIFA degli ultimi anni ha reso il livello nazionale più efficiente sotto il profilo organizzativo, ma non necessariamente più semplice da affrontare per le aziende. Un’istruttoria più rapida per i generici non semplifica il percorso per un farmaco oncologico o per una terapia avanzata, dove il dossier HTA deve essere costruito con una solidità metodologica e una profondità di dati che richiede preparazione anticipata e consapevolezza delle aspettative dell’Agenzia.

Le nuove Linee Guida HTA entrate in vigore ad aprile 2026 rappresentano in questo senso un elemento discontinuo. Le aziende che hanno o stanno sottomettendo istanze nel corso del 2026 si sono confrontate con requisiti informativi aggiornati, che integrano più esplicitamente la prospettiva del valore comparativo e le evidenze di real-world data. Non si tratta solo di un adeguamento formale. Il sistema si sta muovendo verso una valutazione sempre più orientata al valore dimostrabile nella pratica clinica italiana.

Il livello nazionale, insomma, è ancora — e sempre più — un livello che richiede preparazione strategica, non solo tecnica.

Dino Biselli

Sono un consulente indipendente di market access, ricerche di mercato e marketing farmaceutico che supporta le aziende life sciences che operano in Italia. Se nella tua azienda stai affrontando le stesse domande, o vuoi confrontarti su come orientarti nella complessità del market access regionale italiano, scrivimi a: dbiselli@miopharmablog.it oppure visita questa pagina.