malattie rare

Malattie rare: velocizzare l’accesso alle terapie

Dino Biselli 27/02/2026

Anche per il 2026, in occasione per la giornata mondiale delle malattie rare, Chris Moore, President di Veeva Europe ha redatto un articolo su questo tema. Il contributo di quest'anno tocca il tema dell'accesso dei pazienti alle nuove terapie. Un ambito dove la capacità di reperire velocemente informazioni relative a professionisti e pazienti ampiamente dispersi sul territorio è fondamentale per garantire la disponibilità dei farmaci orfani. Per accelerare la disponibilità di trattamenti per malattie rare, quindi, le aziende si stanno strutturando attraverso una strategia CRM in grado di affrontare questa sfida.

AOP Health Italia: Roberta Termini a capo della Direzione Medica

Dino Biselli 23/06/2025

Roberta Termini ha assunto il ruolo di Medical & Scientific Director di AOP Health. Lo ha reso noto l’azienda pioniera nelle terapie integrate per le malattie rare in un suo comunicato.

Bando AIFA per la ricerca indipendente sulle malattie rare

Dino Biselli 06/06/2025

AIFA Agenzia Italiana del Farmaco ha pubblicato il Bando di Ricerca Indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare. Nel provvedimento è previsto uno stanziamento di 17, 8 milioni euro per la promozione di studi su patologie a bassa prevalenza. La scadenza è fissata per le 12 di mercoledì 23 luglio 2025. Si tratta di un’ulteriore iniziativa nell’impegno dell’AIFA per promuovere la ricerca scientifica indipendente.

Malattie rare: accesso alle cure

Dino Biselli 06/03/2025

Chris Moore, President di Veeva Europe ha scritto un articolo in occasione della giornata delle Malattie Rare che si è celebrata lo scorso 28 febbraio. Un contributo con il quale si sottolinea che, per accelerare la disponibilità di trattamenti per malattie rare, le aziende condividono come stanno adattando le loro strategie di lancio e stanno coinvolgendo in modo più approfondito medici ed esperti.

Premio OMAR: i vincitori dell’XI edizione

Dino Biselli 20/02/2025

Il 18 febbraio ha avuto luogo la consegna dei Premi OMAR che quest’anno ha avuto tre vincitori e un riconoscimento speciale. Il Premio OMaR è organizzato da Osservatorio Malattie Rare in collaborazione con CnAMC di Cittadinanzattiva, Fondazione Telethon, Orphanet Italia e SIMeN.

Ascendis Pharma Italia apre a Milano

Dino Biselli 09/10/2024

Apre a Milano Ascendis Pharma Italia, filiale italiana di Ascendis Pharma, azienda biofarmaceutica danese focalizzata sulle malattie rare endocrinologiche.

Multi-round di Fondazione Telethon

Dino Biselli 16/07/2024

Ammontano a quasi 4 milioni di euro i fondi che Fondazione Telethon ha messo a disposizione per finanziare 22 progetti di ricerca contro le malattie genetiche rare attraverso un bando multi-round

Associazioni Pazienti per le malattie rare

Dino Biselli 29/02/2024

Uno dei capitoli che compongono il VII Rapporto Annuale di OSSFOR è dedicato alle associazioni pazienti e al loro ruolo nell'ecosistema sanitario italiano. Per analizzare tale prospettiva, i due autori di questo contributo, Isabella Cecchini e Fabio Mencacci, hanno presentato i risultati dello Studio "Patient Voice" realizzato da IQVIA Italia. La ricerca analizza quali sono le principali iniziative che le associazioni pazienti rivolte alle malattie rare oggi mettono in campo per perseguire i loro scopi, incrementare il loro grado di coinvolgimento nei tavoli istituzionali e le competenze che intendono acquisire, e attuare i loro progetti futuri.

Copertina VI Rapporto OSSFOR - Osservatorio Farmaci Orfani

OSSFOR: farmaci orfani sempre più rilevanti

Dino Biselli 16/03/2023

La sesta edizione del Rapporto OSSFOR dell'Osservatorio Farmaci Orfani ha analizzato le caratteristiche della spesa relativa ai farmaci orfani nel 2021, evidenziando come nell'ambito del sistema sanitario nazionale italiano si sia registrata una maggiore dispensazione (e una maggior spesa) di medicinali dedicati al trattamento delle malattie rare rispetto all'anno precedente. Inoltre, l'Italia si conferma essere fra i paesi europei più propensi a garantire l'accesso ai farmaci orfani una volta che questi hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio da parte dell'Agenzia Europea del Farmaco

Malattie Rare e Covid: i dati di MonitoRare

Dino Biselli 06/10/2022

L'ottava edizione del rapporto MonitoRare sulla condizione della persona affetta da malattia rara in Italia pubblicato Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare evidenzia come in Italia l'attenzione nei confronti delle malattie rare non sia diminuita neanche durante il periodo della pandemia di Covid-19. Nonostante esistano ancora delle criticità da affrontare, dalla ricerca svolta in questo studio sono emersi numerosi punti di forza da parte del sistema italiano delle malattie rare, soprattutto in termini di accesso al farmaco, informazione, formazione e ricerca

Report sui farmaci orfani di Evaluate Pharma

Dino Biselli 05/05/2022

I farmaci orfani non sono più prodotti di nicchia: questo è l'assunto che ispira l'"Orphan Drug Report 2022: Niche No Longer" redatto da Melanie Senior e Andreas Hadjivasiliou, e pubblicato da Evaluate Pharma. Lo studio contiene tutta una serie di dati e di previsioni che stimano l'andamento del segmento dei farmaci dedicati al trattamento delle malattie rare da oggi al 2026

Il gruppo Recordati, farmaci e sostenibilità

Dino Biselli 21/11/2019

Recordati è una multinazionale farmaceutica italiana che, seppure di dimensioni ridotte, è attiva non solo nell'ambito della medicina generale e specialistica, ma anche in quello delle malattie rare, area terapeutica che la vede protagonista a livello globale. Il gruppo Recordati pone particolare attenzione alla sostenibilità, adottando pratiche di Corporate Social Responsibility, che si concretizzano sopratutto attraverso il Premio Internazionale per la Ricerca Scientifica "Arrigo Recordati" e le attività della Recordati Rare Diseases Fondation d’Entreprise, e le azioni di responsabilità ambientale.

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